Una terapia genética para tratar un raro tipo de ceguera heredado mejoró la visión de cuatro de seis pacientes que la probaron, lo que eleva las esperanzas en este complejo campo de la tecnología de reparación.

Dos equipos separados de médicos notificaron haber tenido éxito tras usar la terapia para tratar la amaurosis congénita de Leber.

Este padecimiento daña los receptores de luz en la retina. Generalmente comienza a afectar la vista en la niñez y causa ceguera total cuando el paciente tiene alrededor de 30 años. Hasta el momento no existe tratamiento.

Ambos equipos usaron un virus común del resfrío para administrar una versión normal del gen dañado que causa la enfermedad, llamado RPE65, directamente en los ojos de los pacientes.

Pese a que en los dos ensayos se probó la seguridad, los participantes informaron que podían ver un poco mejor luego de la intervención, indicaron los investigadores en un encuentro de especialistas en oftalmología en Florida y también en la revista New England Journal of Medicine.

La doctora Katherine High, del Hospital de Niños de Filadelfia y del Instituto Médico Howard Hughes, y sus colegas dieron a conocer que sus tres voluntarios habían mejorado su visión después de los tratamientos.

El equipo del doctor Robin Ali, del University College de Londres, dijo que uno de sus tres voluntarios había mejorado.

Dado que los pacientes eran adultos, con una pérdida de visión ya severa, y que recibieron sólo bajas dosis de tratamiento, los expertos no esperaban ver ningún beneficio.

"Este resultado es importante para todo el campo de la terapia genética", dijo High, expresidente de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética.

"El hecho de que veamos cualquier tipo de mejora en estas circunstancias nos brinda gran esperanza sobre la efectividad del tratamiento", comentó Ali durante una entrevista telefónica.

En cada caso, sólo se trató un ojo de los pacientes, por lo que el otro pudo funcionar como "control" para determinar si la visión había mejorado.

El próximo paso será tratar a niños, cuyos ojos están menos deteriorados y quienes tienen mayores oportunidades de mejorar.